「史上最貴藥」將落地中國　一針超200萬美元

一針212.5萬美元（約合1655.66萬港元），「史上最貴藥物」將落地中國。

據中國媒體每日經濟新聞1月20日報道，近日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）公示，諾華（Novartis）旗下治療脊髓性肌萎縮（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液）在中國遞交的臨牀試驗申請已獲得臨牀試驗默示許可。此前2021年10月21日，該藥物所提交的臨牀試驗申請獲得受理。

目前Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批。其中，Zolgensma於2020年被日本納入醫保，患者只需支付30%費用；後在2021年3月被英國納入國家醫療服務體系。

說起冰桶挑戰賽，很多人都能想起「漸凍人（肌萎縮側索硬化症，又稱ALS）這個說法。實際上，SMA也是一種運動神經元性疾病。患SMA後，控制肌肉活動的運動神經細胞無法正常工作，患者會逐漸喪失各種運動功能，甚至無法呼吸和吞嚥。

在新生兒中，SMA發病率為六千分之一至一萬分之一，常規人群中，約每40人~50人就有1個是SMA致病基因攜帶者。

2018年5月，SMA被列入國家衛健委等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》。

與「漸凍人」同樣殘酷，SMA患者也會不斷喪失對應的運動功能，只不過「漸凍人」一般是成年發病，而SMA一般是嬰幼兒時期發病。而且SMA是發病越早病情越重，「漸凍人」正好相反。

2019年5月24日，美國FDA批准了諾華公司的第一個用於治療2歲以下SMA患者的基因療法——Zolgensma。患者只需接受一次靜脈注射給藥，就能在細胞中長期表達SMN蛋白，實現長期緩解甚至治癒。

天價藥曾引發巨大爭議

Zolgensma的目前定價為212.5萬美元，被喻為製藥史上單價最貴的藥物。

目前Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批。在美國市場，諾華和相關保險公司合作，患者家屬可以分期5年來支付費用，平均每年42.5萬美元。2020年5月，Zolgensma被納入日本健保，患者只需支付30%費用；2021年3月Zolgensma被納入英國國家醫療服務體系。

天價藥「地板價」入保的案例不容易被複制

目前全球已獲批3款SMA療法，除了Zolgensma，還包括渤健的Spinraza以及羅氏的Evrysdi，後兩款都已在國內獲批。

Spinraza（諾西那生鈉注射液）於2019年2月獲得國家藥監局批准，用於治療5q脊髓性肌萎縮症（約佔所有SMA病例的95%），這也是國內首個獲批治療SMA的藥物。

此前Spinraza在國內定價接近70萬元人民幣一支，每年需反覆注射且屬於完全自費藥物。

2021年國家醫保藥品目錄談判中，7種罕見病用藥納入醫保目錄，其中包括備受關注的用於治療脊髓性肌萎縮症的Spinraza。

2022年1月1日，是2021年版國家醫保藥品目錄開始實施的日子。Spinraza單針價格從70萬元降至3萬多元。據美兒SMA關愛中心的數據，僅今年1月1日，已經有11省20多名SMA患者用上了Spinraza。

雖然Spinraza的大幅降價入保讓許多罕見病患者看到了希望，但一位業內人士坦言，Spinraza降價是「（價格）意料之外，（入保）情理之中」。

「Spinraza不是新藥，它在全球市場已經基本盈利，中國SMA兒童人數較多，藥物市場很大。渤健面對醫保談判的降價幅度，其實是在回答要不要搶佔中國市場的問題。」前述業內人士分析稱，罕見病藥物進入醫保目錄，本質上是在既定的醫保談判框架下，由於企業降價達成的個案突破，而渤健是在戰略選擇中投了中國一票。

近年來，國家醫保目錄納入的罕見病藥物數量逐年增多。據北京病痛挑戰公益基金會統計，2021年國家醫保目錄談判後，有28種罕見病的58種藥物已經納入國家醫保目錄。基於《第一批罕見病目錄》統計的中國已註冊的87種罕見病適應症藥物，醫保目錄覆蓋範圍已超過60%。而2021年的醫保目錄談判，則實現了高值罕見病藥物在國家醫保目錄中的「零突破」。

但另一方面，醫保不能為所有高值藥物託底也是業界共識。國家醫保談判藥品基金測算專家組組長鄭傑曾公開表示，「目前國家醫保目錄內所有藥品年治療費用均未超過30萬元」，並稱，未來國家醫保局將「堅決杜絕天價藥進醫保」。承擔着「保基本」這一功能定位的國家醫保目錄，決定了能夠被納入其中的藥品必須具備「價格合理」這一基本條件。