神州細胞(688520.SH)：重組人凝血因子VIII的新增兒童適應症補充申請獲得受理

格隆匯1月7日丨神州細胞(688520.SH)公佈，近日，公司控股子公司神州細胞工程有限公司(“神州細胞工程”)收到國家藥品監督管理局簽發的《受理通知書》，關於公司產品注射用重組人凝血因子VIII(商品名：安佳因®，產品代號：SCT800)擬新增兒童適應症的補充申請已獲得國家藥監局受理。

安佳因®為神州細胞工程自主研發的、工藝和製劑均不含白蛋白的第三代重組人凝血因子VIII產品，其用於成人及青少年(≥12歲)血友病A(先天性凝血因子VIII缺乏症)患者出血的控制和預防的適應症已於2021年7月獲批上市。該產品也是我國首個獲批上市的國產重組人凝血因子VIII產品。

本次用於成人和兒童血友病A(先天性凝血因子Ⅷ缺乏症)患者出血的控制和預防適應症的補充申請，主要是基於一項多中心、開放、非對照，評估重組人凝血因子Ⅷ(SCT800)在既往接受過凝血因子Ⅷ治療的重型甲型血友病兒童患者(<12歲)中預防性治療的有效性、安全性和藥代動力學的III期臨牀試驗的結果。該項臨牀試驗結果符合預期，止血效果好，未出現非預期的安全性問題，與進口重組凝血因子VIII國外臨牀研究文獻報道的療效和安全性結果相似。